5. 2026年臨床後，監管機構對基因沉默的審核重點？

2026年臨床試驗後，監管機構對基因沉默療法的審核將聚焦於「長期安全性」與「肝臟毒性」。由於多數療法如STX-1150鎖定肝臟靶點，過往曾出現肝酶升高的警訊，因此FDA等機構預計要求長達15年的追蹤。此外，相較於永久性剪輯，表觀遺傳修飾的可逆性與穩定性將是評估重點。隨著技術從罕病轉向高膽固醇等大眾慢性病，如何平衡一次性療法的昂貴成本與健保支付體系的可負擔性，也將成為核准上市後的關鍵產業挑戰。